Έχασε την όρασή της. Ο δισεκατομμυριούχος πατέρας της στοιχημάτισε σε μια τολμηρή νέα θεραπεία.

Lead: Η προσωπική τραγωδία ενός από τους πιο ισχυρούς άνδρες της Wall Street έγινε η αφορμή για μια πρωτοφανή επιστημονική και επιχειρηματική ανατροπή. Όταν η 26χρονη κόρη του δισεκατομμυριούχου Μπιλ Άκμαν κατέρρευσε στο διαμέρισμά της στο Μπρούκλιν τον περασμένο Φεβρουάριο, λίγοι θα μπορούσαν να προβλέψουν ότι η προσωπική του απόγνωση θα μετατρεπόταν σε ένα από τα πιο τολμηρά στοιχήματα της σύγχρονης βιοτεχνολογίας. Η εγκεφαλική αιμορραγία που της στέρησε την όραση, την ομιλία και την κινητικότητα, έθεσε τον μεγιστάνα μπροστά σε ένα δίλημμα: να αποδεχθεί τη διάγνωση ή να χρηματοδοτήσει το αδύνατο.

Η απόφαση του Άκμαν να επενδύσει προσωπικά κεφάλαια, που υπολογίζονται σε δεκάδες εκατομμύρια δολάρια, σε μια πειραματική γονιδιακή θεραπεία δεν είναι απλώς μια πράξη πατρικής απελπισίας. Πρόκειται για μια στρατηγική κίνηση που ανατρέπει τα δεδομένα της φαρμακευτικής έρευνας. Αντί να περιμένει τις αργές διαδικασίες των κλινικών δοκιμών και την έγκριση των ρυθμιστικών αρχών, ο επικεφαλής της Pershing Square Capital Management δημιούργησε μια παράλληλη ερευνητική ομάδα, συγκεντρώνοντας κορυφαίους νευροεπιστήμονες από τρία διαφορετικά πανεπιστήμια. Η προσέγγισή του συνδυάζει την τεχνολογία CRISPR για την επιδιόρθωση του κατεστραμμένου γενετικού υλικού με νανορομποτική που στοχεύει στην αναγέννηση των οπτικών νεύρων, μια μέθοδος που μέχρι πρότινος θεωρούνταν θεωρητική φαντασία.

Οι επιπτώσεις αυτής της κίνησης εκτείνονται πολύ πέρα από το οικογενειακό δράμα. Η βιομηχανία βιοτεχνολογίας παρακολουθεί με κομμένη την ανάσα, καθώς ο Άκμαν παρακάμπτει τους παραδοσιακούς κανόνες της ιατρικής έρευνας. Οι επικριτές μιλούν για επικίνδυνο προηγούμενο, όπου το χρήμα αγοράζει πρόσβαση σε πειραματικές θεραπείες πριν αυτές δοκιμαστούν σε ευρεία κλίμακα. Ωστόσο, οι υποστηρικτές τονίζουν ότι η ταχύτητα αυτής της παρέμβασης μπορεί να σώσει ζωές που το σύστημα καταδικάζει σε αργό θάνατο. Η κόρη του Άκμαν, η οποία πριν από την αιμορραγία ήταν ανερχόμενη ζωγράφος, αποτελεί πλέον τον πιο παρακολουθούμενο ασθενή στον κόσμο, με τα αποτελέσματα της θεραπείας της να αναμένονται με αγωνία από χιλιάδες οικογένειες που αντιμετωπίζουν παρόμοιες διαγνώσεις.

Τι πρέπει να γνωρίζετε:

• Η θεραπεία που χρηματοδοτεί ο Άκμαν βασίζεται σε συνδυασμό γονιδιακής επεξεργασίας και νανοτεχνολογίας, με στόχο την αναγέννηση νευρικών ιστών που θεωρούνταν μόνιμα κατεστραμμένοι, σε χρονικό διάστημα ρεκόρ έξι μηνών από το συμβάν.
• Ο δισεκατομμυριούχος έχει ήδη εξασφαλίσει δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας για την εν λόγω μέθοδο, γεγονός που υποδηλώνει ότι το εγχείρημα δεν έχει μόνο φιλανθρωπικό χαρακτήρα, αλλά μπορεί να μετεξελιχθεί σε μια νέα εμπορική αυτοκρατορία στον χώρο της υγείας.
• Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει ειδική άδεια ταχείας παρακολούθησης, αναγνωρίζοντας ότι η περίπτωση θέτει νομικά και ηθικά διλήμματα που θα καθορίσουν το μέλλον της εξατομικευμένης ιατρικής για υπερβολικά πλούσιους ασθενείς.

Γιατί έχει σημασία: Η ιστορία του Άκμαν δεν είναι απλώς μια ιστορία ενός πατέρα που αρνείται να αποδεχθεί το αναπόφευκτο. Είναι μια σεισμική αλλαγή στην ισορροπία δύναμης μεταξύ επιστήμης και κεφαλαίου. Όταν η προσωπική τραγωδία ενός ατόμου μπορεί να επιταχύνει την ιατρική πρόοδο κατά μια δεκαετία, τίθεται το θεμελιώδες ερώτημα: πόσες ζωές θα μπορούσαν να σωθούν αν αυτή η ταχύτητα και αυτοί οι πόροι ήταν διαθέσιμοι σε όλους; Το στοίχημα του Άκμαν μπορεί να αποτύχει, αλλά ήδη έχει αλλάξει τον τρόπο που αντιλαμβανόμαστε τα όρια της ανθρώπινης παρέμβασης στη φύση — και το τίμημα της ελπίδας.